Pioneros en España en aplicar una terapia génica, en estudio, para la DMAE seca

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Terapia génica DMAE seca

Los oftalmólogos de IMO Grupo Miranza han aplicado, de forma pionera, una terapia génica, que se está desarrollando actualmente, para tratar la degeneración macular asociada a la edad de tipo seco (DMAE seca).

Esta patología afecta a la zona central de la retina (mácula), provoca una pérdida progresiva de visión y, actualmente, no tiene tratamiento.

La terapia en vías de investigación y que podría suponer toda una revolución en el abordaje de patología ocular actualmente incurable, se ha llevado a cabo en el marco de un estudio multicéntrico internacional en el que participa Fundación IMO y cuyo objetivo es probar la efectividad y seguridad de la terapia génica para frenar la evolución de la enfermedad.

Reunión terapia génica

Parte del equipo que llevó a cabo la terapia génica se reune para comentar el procedimiento

La terapia en vías de investigación se ha realizado de forma pionera en España, en la sede barcelonesa de IMO Grupo Miranza y está siendo desarrollada por Gyroscope Therapeutics Limited.

Objetivo: enlentecer la evolución de la DMAE seca

“La DMAE seca produce una atrofia en el epitelio pigmentado, la zona más externa de la retina, así como una degeneración de los fotorreceptores de su parte central (la mácula)”, explica el experto en retina de IMO Grupo Miranza, Dr. Rafael Navarro, Director de I+D+I de Miranza e investigador principal del estudio.

En este sentido, los cirujanos de IMO han sido los primeros en España en realizar este procedimiento quirúrgico, que ha consistido en suministrar la terapia génica en vías de investigación. 

Dr. Rafael Navarro

La terapia génica actúa como un vector que deposita genes terapéuticos bajo la parte central de la retina (mácula), para aumentar la producción de una proteína, que se cree es clave en la evolución de la atrofia que causa la DMAE seca y, de esta forma, detener el avance de la enfermedad.

Dr. Rafael Navarro

Centro de referencia en cirugías e investigación

Esta maniobra se ha realizado en el curso de una vitrectomía, técnica quirúrgica muy común, que se lleva a cabo para tratar muchas enfermedades de la retina y que consiste en extraer el gel vítreo que rellena el globo ocular. Además de llevar a cabo la cirugía en los quirófanos de IMO, ha sido necesaria la colaboración del  laboratorio de biología molecular del propio Instituto, a cargo de la preparación farmacológica de la terapia de la compañía Gyroscope, que se utiliza en el estudio. En estas instalaciones, trabaja un equipo de investigadores involucrados en este y otros proyectos de investigación en terapias génicas y celulares.

Laboratorio de IMO Grupo Miranza (Barcelona)

Laboratorio de biología molecular de IMO Grupo Miranza

A partir de la aplicación de esta terapia en vías de investigación, el paciente, el primero en España de un grupo que se irá reclutando para el estudio hasta finales de 2021, deberá realizar evaluaciones oftalmológias periódicas que durarán varios años y en los que se monitorizará su evolución, en comparación con la de pacientes con DMAE seca, sin tratar.

Según el Dr. Navarro, “se trata de una terapia muy esperanzadora para los pacientes con DMAE seca, que, además, podría asentar las bases para otros tratamientos más específicos y personalizados para esta enfermedad”. 

Un estudio clínico internacional

IMO es uno de los pocos centros en el mundo seleccionados para este importante estudio clínico internacional, llamado "HORIZON", que está evaluando si esta terapia génica en vías de investigación puede enlentecer la progresión de la atrofia geográfica secundaria a la DMAE seca.

El Instituto, a través de Fundación IMO, ha sido incluido debido a su gran prestigio investigador y quirúrgico, y en el hecho de disponer, en sus propias instalaciones, de un Área de Cultivos Celulares y Experimentación en Nuevas Terapias, en el que trabaja un equipo de investigadores con varios hallazgos relevantes a sus espaldas.

Para más información sobre el ensayo clínico HORIZON [NCT04566445], haz clic aquí.

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